Le potentiel des données probantes du monde réel provenant des programmes de soutien aux patients

Au cours des deux dernières décennies, les programmes de soutien aux patients (PSP) ont joué un rôle essentiel en aidant les patients canadiens à s’y retrouver dans les complexités liées à l’accès aux médicaments spécialisés. Ces programmes ont permis aux patients canadiens de recevoir le soutien dont ils ont besoin en matière de remboursement, de soins thérapeutiques et d’information pour commencer et suivre leurs traitements

Bien que l’objectif premier des PSP soit la prestation de soins aux patients, le nombre élevé de leurs communications ciblées avec ces derniers offre de précieuses occasions de collecter des données exhaustives et fiables. Les fabricants et les autres parties prenantes du secteur de la santé réalisent de plus en plus que les données générées par les PSP peuvent apporter une valeur ajoutée qui va bien au-delà de la simple prestation de services. Élargir l’utilisation de ces données pourrait ouvrir de nouvelles perspectives pour générer des données probantes du monde réel (DPMR) qui renforcent la prise de décision concernant l’accès des patients aux soins et le remboursement au Canada. Cette sensibilisation croissante offre une occasion unique de définir les besoins en matière de DPMR dès les premières étapes de la conception des PSP, afin de garantir que la collecte de données soit ciblée, exhaustive et fiable, tout en préservant la sécurité et la qualité des données ainsi que la confiance dans les résultats obtenus.

Les opportunités uniques offertes par les PSP

Les PSP constituent une source riche de données du monde réel (DMR) couvrant les populations de patients recevant un traitement particulier dans toutes les provinces et tous les territoires. Ces données peuvent potentiellement servir à optimiser la prise de décision des professionnels de la santé et des payeurs, afin d’améliorer les résultats pour les patients, en exploitant les données provenant des DPMR pour combler les lacunes en matière de données probantes. Cela est particulièrement pertinent dans les domaines thérapeutiques où les essais contrôlés randomisés ne sont pas réalisables ou s’avèrent insuffisants, par exemple dans le cas des maladies rares et de certaines formes de cancers pour lesquelles seules des données de phase 2 peuvent être disponibles.

De plus, les PSP peuvent fournir des informations sur un produit et la population de patients concernée à différentes étapes du cycle de vie du produit. Dans un exemple récent lié au PSP, une étude de cohorte rétrospective a été menée deux et quatre ans après le lancement du PSP afin d’évaluer les résultats observés du monde réel chez les patients traités pour un psoriasis en plaques. Il convient de noter que, parmi les quelque 2 500 patients inclus dans l’étude, le traitement par ce nouveau médicament biologique a entraîné une rémission cutanée rapide et durable, et que la majorité des patients ont fait état d’améliorations significatives de leur qualité de vie, ce qui met en évidence la valeur concrète que les données provenant d’un PSP peuvent apporter bien après le lancement initial d’un produit.

Au-delà uniquement des données provenant des PSP, les fabricants pharmaceutiques s’intéressent de plus en plus aux PSP en tant qu’élément stratégique plus global de production de DPMR, en combinant les données des PSP avec des sources de données externes et en utilisant les technologies numériques pour améliorer l’accès aux données. Par exemple, l’intégration des données à celles des registres de patients peut permettre d’obtenir une vision plus complète des résultats observés chez les patients dans la pratique clinique, en tenant compte des tests biomarqueurs, des résultats cliniques et des résultats rapportés par les patients. Les nouveaux outils numériques font également l’objet d’études afin de permettre, grâce à la technologie, une collecte de données allant au-delà du PSP lui-même, notamment grâce à l’exploration de données non structurées à partir des dossiers médicaux, qui peuvent être recoupées avec les données du PSP pour favoriser un soutien plus cohérent et mieux adapté au parcours du patient.

Ces évolutions soulignent l’importance croissante des données des PSP en tant que source de DPMR, en particulier dans les domaines thérapeutiques où les données provenant des essais cliniques sont limitées ou ne reflètent pas pleinement la pratique courante. Qu’elles soient utilisées de manière autonome ou associées à des registres et à d’autres données plus générales du système de santé, les données des PSP peuvent contribuer à combler les lacunes en matière de données probantes du monde réel et à fournir un soutien à la valeur à long terme d’un produit dans la pratique clinique.

La nécessité des DMR de haute qualité provenant des PSP pour faciliter le soutien dans la prise de décision

À mesure que l’utilisation des données prend de l’ampleur, notamment pour fournir un soutien à la prise de décision, il est impératif de garantir la qualité, la transparence et la rigueur méthodologique des données provenant des PSP.

Les autorités sanitaires de tout le Canada ont cherché à renforcer les normes probatoires relatives à l’utilisation des DPMR dans les processus décisionnels en matière de réglementation et d’évaluation des technologies de la santé (ÉTS). En 2023, l’Agence des médicaments du Canada (AMC), Santé Canada et l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) ont publié conjointement le guide intitulé « Orientations relatives aux preuves du contexte réel » . Ces lignes directrices ont établi la base nécessaire aux rapports sur les DPMR au Canada et à l’exploration de ces données pour faciliter la prise de décision. Ces recommandations mettent particulièrement l’accent sur la transparence et la normalisation, considérées comme des conditions préalables à la confiance dans les DMR.

S’appuyant sur ce fondement, le Canadian Personalized Healthcare Innovation Network (CPHIN) a mené une initiative en collaboration avec plusieurs partenaires du secteur, dont Innomar, afin de renforcer la qualité des données provenant des PSP en améliorant la rigueur et la fiabilité de ces derniers, de sorte que les données collectées soient suffisamment fiables pour permettre de générer des informations pertinentes. Pour mettre cela en pratique, le CPHIN a élaboré le cadre « PSP Real-World Readiness Framework » . Ce cadre utilise une approche par étapes pour déterminer les cas d’utilisation prioritaires, définir les variables nécessaires pour y répondre et évaluer la pertinence et la fiabilité des données disponibles. Plusieurs ensembles de données provenant des PSP existants ont été évalués à l’aide de ce cadre afin de déterminer si les conditions nécessaires au soutien de la prise de décision, notamment la gouvernance, la traçabilité, la documentation, la provenance et les pratiques en matière de qualité sont en place. Bien que le cadre définisse cinq cas d’utilisation prioritaires, les premiers résultats de cette évaluation indiquent que les données actuelles provenant des PSP sont particulièrement adaptées aux applications liées au remboursement et à la réglementation.

L’initiative du CPHIN continue de progresser, avec des jalons importants déjà franchis, notamment la publication du livre blanc présentant le cadre de référence ainsi que d’un document complémentaire décrivant la préparation fondamentale des ensembles de données des PSP canadiens en vue d’une utilisation secondaire et identifiant les points forts et les lacunes communes susceptibles d’influencer les futures applications de DPMR.

Ces résultats mettent en évidence un potentiel prometteur des ensembles de données provenant des PSP canadiens pour fournir un soutien à la production des DPMR. En renforçant la rigueur et la fiabilité de la conception des programmes et des pratiques de collecte de données, les données provenant des PSP peuvent être considérées comme une source fiable d’informations significatives et exploitables. Ces informations peuvent, à leur tour, contribuer à la conception, dès le départ, des PSP plus efficaces et accroître la probabilité que les données ainsi obtenues soient suffisamment fiables pour fournir un soutien à la prise de décision en aval.

Potentiel futur et prochaines étapes pour les DPMR provenant des PSP

Des progrès initiaux ont été réalisés pour améliorer la qualité des données provenant des PSP et pour reconnaître la nécessité de prendre en compte les exigences relatives aux DPMR dès les premières étapes de la conception des PSP. À l’avenir, il sera essentiel d’élargir la collecte de données, d’accroître l’utilisation des outils numériques et de relier les données des PSP à celles du système de santé publique et des registres afin de produire des données probantes plus fiables et prêtes à être utilisées pour la prise de décision. Ensemble, ces avancées pourraient permettre d’avoir une vision plus complète du parcours du patient, d’obtenir des informations cliniques plus approfondies et de faciliter l’analyse comparative au sein d’un domaine thérapeutique donné, allant ainsi au-delà d’une perspective centrée sur un seul produit pour une compréhension plus exhaustive de la valeur du traitement. Bien que la coordination des données provenant de multiples ensembles de données publics et privés au Canada pose de réels défis, elle offre également l’occasion de constituer une base de données factuelles plus intégrée, susceptible de mieux éclairer les décisions au fil du temps.

L’utilisation future des DMR collectées à partir des PSP semble également très prometteuse pour étayer les ententes basées sur les résultats ou les modalités d’accès. Elles peuvent fournir aux payeurs des données spécifiques à chaque patient concernant l’observance thérapeutique, les résultats rapportés par les patients et des indicateurs à plus long terme, tels que la réduction du nombre d’hospitalisations ou des dépenses globales du système de santé, démontrant ainsi la valeur durable du traitement au fil du temps. Cela est particulièrement vrai dans le domaine des maladies rares, où taille réduite des populations de patients et les coûts initiaux élevés des médicaments rendent d’autant plus important de fournir des données probantes solides aux payeurs. Le fait de se concentrer sur les maladies rares offre également un point de départ convaincant et concret pour montrer comment les DPMR provenant des PSP peuvent éclairer les discussions sur le remboursement, fournir du soutien aux approches de financement fondé sur la valeur et renforcer la confiance dans des cas d’utilisation plus vastes au fil du temps.

Conclusion : Démontrer la valeur ajoutée et renforcer la confiance dans les DPMR provenant des PSP

Le potentiel d’exploitation des DPMR provenant des PSP pour fournir un soutien à la prise de décision est considérable et d’importants progrès ont déjà été réalisés pour résoudre les obstacles et renforcer la confiance dans ces données. L’initiative du CPHIN constitue un pas dans la bonne direction, puisqu’elle vise à établir un consensus sur les normes probantes attendues par les payeurs et les organismes de réglementation. Elle vise également à garantir que les données soient adaptées à l’usage prévu et à assurer leur qualité en termes d’exhaustivité, d’exactitude, de transparence et de traçabilité. Avec l’importance croissante accordée aux données et le recours accru des technologies numériques pour transformer des données complexes et non structurées en informations pertinentes, les possibilités d’exploiter pleinement la valeur des données provenant des PSP ne feront qu’augmenter.

Pour exploiter ce potentiel, les fabricants doivent adopter une approche proactive et réfléchie en s’engageant dès le début dans la planification des PSP afin de fournir un soutien à la collecte de données ciblée et durable, en définissant dès le départ comment ces données seront utilisées pour démontrer leur valeur, et en s’assurant qu’elles répondent aux besoins des payeurs. En mettant en place les mesures appropriées pour améliorer la qualité et la fiabilité des données, les PSP peuvent se transformer en une ressource fiable pour l’aide à la prise de décision. Cela pourrait non seulement faciliter l’accès rapide aux médicaments pour les patients grâce aux PSP, mais aussi permettre de recueillir des données justifiant le soutien à long terme au remboursement de médicaments qui changent la vie des patients.

Au sujet des auteurs

Belinda Yap

Belinda Yap, titulaire d’une maîtrise en santé publique, PhD, est la directrice du département HEOR chez Innomar Strategies, où elle dirige une équipe de spécialistes HEOR qui se consacre à la production de données probantes, à la recherche sur les résultats cliniques et à la modélisation complexe afin de relever les défis liés au remboursement des nouveaux traitements. Elle apporte une vaste expérience dans la mise en œuvre de solutions innovantes en matière d’Économie de la santé et Résultats thérapeutiques (HEOR) et de DPMR, et fournit des conseils stratégiques, techniques et de leadership dans le cadre des initiatives liées aux DPMR et aux soumissions en matière d’ÉTS.

Shazia Hassan

Shazia Hassan est la gestionnaire principale de l’accès au marché chez Innomar Strategies; elle est spécialisée dans la stratégie de remboursement et les demandes auprès des payeurs pour les clients. Elle s’intéresse aux données probantes du monde réel et aux méthodes innovantes de collecte de données, ainsi qu’à la manière de les utiliser pour renforcer la démonstration de la valeur.

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