Principaux enseignements du RAPS Convergence 2025

La conférence RAPS Convergence 2025 a mis en évidence les défis auxquels est confrontée l’industrie des soins de santé aujourd’hui, notamment les obstacles éducatifs, logistiques, géographiques et financiers. Les commanditaires sont confrontés à des pressions liées au délai de mise en marché, et nous savons que les agences sont disposées à trouver le juste équilibre entre l’accès des patients et l’innocuité des nouveaux médicaments; toutefois, les programmes d’accès accéléré exigent des efforts continus. La conférence a souligné l’importance de l’expérience des patients, les options d’accélération des autorisations de mise sur le marché à l’échelle nationale et internationale, les clés pour comprendre et s’adapter à l’évolution du paysage réglementaire de la FDA, ainsi que la manière de mettre en œuvre l’intelligence artificielle (IA) dans les affaires réglementaires.

Rôle transformateur du patient dans l’étiquetage des produits 

L’un des enseignements les plus marquants de cette conférence a été d’observer la transformation du rôle du patient. Les patients ont toujours été au cœur de nos activités dans le domaine pharmaceutique, notre priorité étant de mettre rapidement à disposition les nouveaux produits auprès de ceux qui en ont le plus besoin.  Désormais, les patients ont la possibilité de jouer un rôle plus actif et central en ayant leur mot à dire dans l’étiquetage des produits, ce qui constitue un grand pas en avant. Nous sommes heureux de voir que la FDA et l’EMA prennent d’aussi bonnes initiatives pour intégrer directement les données relatives à l’expérience des patients dans l’étiquetage, « faisant ainsi entendre la voix des patients auprès des autorités sanitaires ». Cette approche pourrait encourager une plus grande participation aux essais cliniques, et les patients auraient ainsi l’occasion de voir comment leurs données cliniques et leur expérience en temps réel de leur état de santé, y compris dans le cas de maladies rares et ultra-rares, peuvent être utilisées dans les présentations de nouveaux médicaments soumises aux autorités réglementaires et traduites en étiquetage représentatif de leur expérience. Un appel à l’action a été lancé à l’industrie afin de rendre l’étiquetage plus convivial, en mettant éventuellement au point une étiquette distincte destinée aux patients, plus simple à lire, à comprendre et à utiliser, mettant ainsi les besoins des patients au premier plan.

Voies réglementaires accélérées : possibilités et défis

L’industrie a adopté les voies réglementaires accélérées pour les besoins médicaux non satisfaits actuellement disponibles auprès de Santé Canada, de la FDA et de l’EMA. Une préoccupation majeure de l’industrie est la divergence, plutôt que la convergence, des présentations de nouveaux médicaments entre les différentes agences. En examinant de plus près la voie d’autorisation conditionnelle au Canada (avis de conformité avec conditions), cette voie permet un accès plus rapide aux médicaments qui répondent aux besoins médicaux non satisfaits des patients. La procédure d’autorisation conditionnelle repose sur des données préliminaires (peut-être une seule étude de phase II ou III utilisant des critères de substitution) et le fabricant doit s’engager à mener des études supplémentaires afin de vérifier le bienfait clinique. Ce programme présente toutefois des défis potentiels, car il peut être difficile de concevoir et de mener des essais confirmatoires pour vérifier les bienfaits cliniques du médicament. Des facteurs tels que la modification des critères d’évaluation cliniques, les changements démographiques ou les difficultés de recrutement peuvent avoir une incidence sur la capacité à respecter les engagements postérieurs à la mise sur le marché requis pour obtenir l’autorisation complète. Les fabricants doivent tenir compte de facteurs tels que les écarts dans les délais pour obtenir une autorisation complète et la place occupée par la concurrence afin de déterminer si une autorisation conditionnelle est la meilleure voie à suivre pour garantir l’autorisation à long terme du produit de santé.

Équilibre entre transparence et confidentialité dans les décisions de la FDA

Un changement majeur dans le paysage évolutif de la FDA est l’initiative visant à renforcer la transparence et à fournir un meilleur aperçu de son processus décisionnel en matière d’autorisation des médicaments grâce à la publication des CRL. Il s’agit d’un changement significatif pour les fabricants. La transparence est une avancée positive qui permet aux développeurs de médicaments de mieux comprendre les lacunes courantes qui empêchent l’agence d’approuver de nouveaux médicaments et qui pourraient réduire le délai de mise sur le marché de ces derniers. À l’inverse, l’industrie pourrait subir des répercussions négatives si les CRL, et éventuellement les réponses y afférentes, étaient publiées en temps réel et que les entreprises n’avaient pas la possibilité de protéger la divulgation publique de renseignements commerciaux exclusifs et confidentiels. L’incidence conséquente sur la prise de décision réglementaire et l’approbation des dossiers en cours d’examen dans d’autres juridictions réglementaires ne peut être sous-estimé.

Le rôle de l’IA dans les affaires réglementaires

L’IA s’avère précieuse dans le domaine des affaires réglementaires, car elle permet d’organiser et d’analyser les données, ce qui peut accélérer la préparation des présentations de nouveaux médicaments, améliorer la rapidité des réponses des agences et accélérer les autorisations de mise en marché des produits. Si l’IA offre des avantages considérables, elle démontre également que les connaissances et la prise de décision humaines sont essentielles pour saisir les données appropriées, fournir un contexte pertinent et définir les requêtes pour obtenir le résultat souhaité.

Comment Innomar Strategies apporte son soutien

Innomar Strategies est votre partenaire de confiance pour combler les lacunes en matière de ressources et surmonter les défis dans l’industrie des soins de santé, qu’il s’agisse de surmonter les obstacles réglementaires, de préparer les présentations de nouveaux médicaments ou de lancer des produits commerciaux. Nos services complets couvrent l’ensemble du cycle de vie des produits, depuis la stratégie réglementaire préalable à la présentation d’un nouveau médicament jusqu’à l’accès au marché. En s’attaquant aux obstacles liés à l’éducation, à la logistique, à la géographie et aux finances, Innomar contribue à améliorer l’accès aux produits de santé au Canada et aux États-Unis, ce qui, en fin de compte, améliore l’expérience des patients tout au long du continuum de soins.

À propos des auteurs :

Danielle Mason est directrice des affaires réglementaires chez Innomar Strategies, où elle fournit des services de conseil réglementaire pour les produits de santé (notamment les produits pharmaceutiques, les produits biologiques/biosimilaires et les produits combinés) destinés aux marchés canadien et américain. Elle a également été consultante dans le domaine des dispositifs médicaux. Dans le cadre de ses fonctions secondaires à titre de gestionnaire de projet qualité-réglementation-sécurité (QRS), Danielle assure la liaison avec les équipes internes et externes afin de garantir la cohérence des activités interfonctionnelles et la conformité des activités liées aux produits avec les exigences réglementaires.

Maria Perrotta est directrice, Affaires réglementaires, chez Innomar Strategies, où elle fournit des services de conseil réglementaire pour divers portefeuilles de produits de santé. Elle est chargée des affaires réglementaires et possède plus de 25 ans d’expérience dans l’industrie biopharmaceutique, notamment dans les domaines des affaires réglementaires mondiales, de la politique réglementaire, de l’assurance qualité, de la conformité, de la recherche clinique et de la formation professionnelle. Forte d’une expérience dans plusieurs domaines thérapeutiques, notamment le VIH et l’oncologie, elle a mené à bien des présentations de nouveaux médicaments localement et mondialement et a géré les interactions avec les autorités sanitaires, principalement Santé Canada, la FDA américaine et l’EMA.