InnomarLive: Analyse détaillée des maladies rares au Canada

mai 18, 2016

Le 28 avril 2016 avait lieu la quatrième édition de la série de conférences InnomarLive d’Innomar Strategies. Sur le thème des maladies rares et orphelines, l’événement au format novateur a permis de réunir différents intervenants pour discuter des tendances nouvelles et des stratégies potentielles en matière de soins de santé.


(Image : Matthew George, représentant, maladies rares (à g.),
Durhane Wong-Rieger, directrice générale et présidente du conseil, CORD (à dr.))


« Vivre avec une maladie rare : Perspectives pour un changement positif » fut un événement interactif avec un panel diversifié d’intervenants, dont :

  • Durhane Wong-Rieger, directrice générale et présidente du conseil de la Canadian Organization of Rare Disorders (Organisation canadienne des maladies rares), directrice du panel
  • Dr Robert Hegele, département de médecine du London Health Sciences Centre (Centre des sciences de la santé de London)
  • Don Husereau, Institute of Health Economics (Institut de l’économie de la santé)
  • Matt George, représentant de patients
  • Cathy Parker, Santé Canada
  • Dr Chander Sehgal, Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé
  • Stephen Frank, Association canadienne des compagnies d’assurances de personnes inc.
  • Sandra Anderson, Innomar Strategies 

Les participants à la séance de l’après-midi ont eu l’occasion d’obtenir des réponses claires à leurs questions stratégiques lors de la période de questions et réponses.

Principales conclusions

Les conférenciers ont discuté des points de vue de nombreux intervenants différents en ce qui a trait aux maladies rares. Les principales conclusions de la rencontre incluent :

  • Santé Canada continue d’aller de l’avant avec son cadre réglementaire sur les médicaments orphelins.
  • Au Canada, les schémas de traitement adaptatifs et les programmes d’accès spécial (PAS) peuvent accroître l’accès, en temps opportun, aux médicaments visant à traiter les maladies rares.
  • Pour appuyer un modèle d’accès spécial, des données probantes tirées de recherche concrètes sont nécessaires.
  • La défense des droits des patients est primordiale pour forger les politiques, obtenir l’accès à des traitements efficaces et aider les patients atteints d’une maladie rare ainsi que leur famille.

Considérations réglementaires relatives aux maladies rares

Sur le plan de la réglementation, le Canada est l’un des rares pays développés qui ne se soit pas doté d’un cadre réglementaire autorisant la prescription de médicaments orphelins. Environ 60 % des médicaments orphelins homologués aux États-Unis sont maintenant autorisés sur le marché canadien.1 L’accès continu après la fin des essais cliniques et le financement par les provinces constituent des préoccupations courantes.

Santé Canada est en voie de développer un Cadre réglementaire pour les médicaments orphelins pour la population canadienne. Les objectifs du cadre réglementaire consistent, entre autres, à inclure les médicaments orphelins dans un schéma réglementaire fédéral conçu pour améliorer l’accès au marché canadien et, dans la mesure du possible, s’harmoniser au cadre réglementaire pour les médicaments orphelins d’autres organismes de réglementation étrangers et au processus de recommandation sur le financement. Le Cadre réglementaire pour les médicaments orphelins fera l’objet de consultations publiques pour les demandes d’homologation de nouveaux médicaments orphelins.

Le modèle de schéma de traitement adaptatif peut fournir un accès, en temps opportun, à de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies rares en établissant un équilibre entre les besoins médicaux et les renseignements sur les avantages et les risques associés aux médicaments orphelins. Le concept proposé au Canada pour les médicaments destinés au traitement des maladies rares est fondé sur la « couverture sous réserve de la production de données probantes », laquelle peut prévoir : une approbation précoce des médicaments orphelins pour des maladies très graves ou potentiellement mortelles pour lesquelles il n’existe aucun autre traitement efficace, une approbation réglementaire sous réserve de la production continue de données et des registres de patients afin de colliger des renseignements sur l’efficacité et l’innocuité après la mise en marché.

Dans le cas des médicaments orphelins dont il est difficile d’obtenir le remboursement, le Programme d’accès spécial (PAS) et les modèles adaptatifs peuvent constituer des solutions potentielles qui nécessiteront la production de données probantes.

Programmes de soutien aux patients atteints d’une maladie rare

Un programme de soutien aux patients atteints d’une maladie rare permettrait d’utiliser des données pour appuyer la production de données probantes tirées de recherches concrètes afin de répondre aux besoins des organismes payeurs. Les considérations liées à la conception de solutions dans le cadre d’un programme de médicaments orphelins incluent :

  • la mise en œuvre d’un registre central/modèle de programme de soutien aux patients;
  • les exigences en matière de tests génétiques et
  • les critères de collecte des données fondés sur des directives approuvées.

Participation des organismes payeurs

Les organismes payeurs publics peuvent appuyer une stratégie relative aux maladies rares en fournissant un accès durable aux traitements prometteurs (p. ex. songer à proposer un modèle unique fondé sur les résultats liés aux maladies rares). Les organismes payeurs privés peuvent fournir des soins équitables et en temps opportun qui soient fondés sur des données probantes. Les fabricants peuvent produire des données probantes tirées de recherches concrètes pour répondre aux exigences liées à l’accès au marché (p. ex. des études sur les coûts des maladies pour illustrer les besoins cliniques non comblés et appuyer les initiatives de défense des droits des patients atteints d’une maladie rare).

Collaborateurs entre les organismes payeurs publics et privés

Les organismes payeurs privés s’attendent à une augmentation du nombre de médicaments orphelins dispendieux sur le marché canadien et, par conséquent, à un accroissement de l’impact fiscal des traitements extrêmement rares sur les assureurs. Les organismes payeurs, tant gouvernementaux que privés, doivent relever le défi de fournir un accès aux médicaments destinés au traitement des maladies rares tout en créant un système financièrement viable.

La collaboration entre les secteurs privé et public pourrait, par exemple, prendre la forme :

  • d’une évaluation conjointe privée/publique des données probantes cliniques existantes;
  • de l’établissement de critères communs pour l’accès à un nouveau médicament orphelin;
  • d’une négociation bilatérale sur la tarification;
  • de la collecte continue de données probantes tirées de recherches concrètes et de rapports présentés à un organisme central aux fins d’analyse;
  • d’un processus judiciaire transparent relatif à l’arrêt du traitement chez les patients qui n’y répondent pas.

Défense des droits des patients

La défense des droits des patients est primordiale pour permettre l’accès à des traitements efficaces contre des affections rares et apporte un soutien nécessaire aux personnes atteintes d’une maladie potentiellement très grave et à leur famille. 
Selon la Canadian Organization of Rare Disorders : « Nous croyons que le temps est venu d’agir pour apporter de l’espoir et des traitements aux Canadiens et à leur famille qui sont touchés par une maladie rare ».
Prochaine conférence InnomarLive : Les trousses de diagnostic­­­­­­­­­­­­­­­­­­­­­


RÉFÉRENCES
Site Web de la Canadian Organization of Rare Disorders (en anglais seulement). URL : https://www.raredisorders.ca/our-work.