Commercialiser les thérapies cellulaires et géniques au Canada

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Ce que les fabricants doivent savoir au sujet de l’environnement de réglementation et des solutions de commercialisation pour le marché canadien.

Les thérapies cellulaires et géniques sont au premier plan de l’innovation scientifique. Elles sont riches de promesses pour les patients atteints de toute une gamme de maladies graves. Mais comme ces thérapies sont souvent nouvelles, distinctes dans leur conception et destinées à une petite population de patients, elles représentent un défi considérable pour les compagnies pharmaceutiques qui souhaitent les commercialiser.
Si de nombreux médicaments de ce type sont en développement, peu ont franchi l’étape de la commercialisation jusqu’à maintenant. Toutefois, en tentant de créer des modèles normalisés pour la commercialisation et en tirant profit de l’expertise de ceux qui ont déjà commercialisé d’autres thérapies complexes, les fabricants de ces produits d’avant-garde pourraient y parvenir.


Le Canada est prêt à innover

Afin de pouvoir offrir un médicament sur le marché, une compagnie doit bien comprendre l’environnement réglementaire dans laquelle elle évolue. Le Canada s’est efforcé de promouvoir l’innovation dans son industrie pharmaceutique et apporte des changements pour poursuivre la modernisation de son système de réglementation des produits thérapeutiques.

Le Canada cherche à soutenir l’innovation en santé en créant une voie pour les produits thérapeutiques innovants (PTI), des produits qui sont si complexes et distincts que les cadres de réglementation et les outils d’application de la loi ne s’y appliquent pas. Santé Canada, le ministère responsable de la politique nationale sur la santé, s’est inspiré d’approches internationales pour concevoir sa voie pour les produits thérapeutiques innovants. Il s’agit entre autres d’exigences adaptées, d’une approche itérative et d’une gestion des risques flexible fondée sur des conditions et des pouvoirs d’inspection. Une fois que l’on aura acquis suffisamment d’expérience réglementaire avec un PTI donné, celui-ci sera intégré aux médicaments couverts par les règlements existants ou de nouveaux règlements seront créés au besoin.

Des modifications au Règlement sur les aliments et drogues et au Règlement sur les instruments médicaux ont été proposées pour le printemps 2022. Ces mises à jour rendront le système plus agile et renforceront la mise en œuvre de l’approche fondée sur le cycle de vie. Le ministre de la Santé aura le pouvoir d’imposer des conditions sur les autorisations, d’exiger des plans de gestion des risques pour les médicaments et d’élargir les assouplissements prévus pour les médicaments contre la COVID-19 à d’autres médicaments dans des circonstances précises. 

À l’heure actuelle, la plupart des thérapies cellulaires et géniques sont classées parmi les médicaments biologiques au Canada, même si dans certains cas, une thérapie cellulaire peut être visée par le Règlement sur les instruments médicaux. Des données probantes sont requises pour démontrer l’innocuité et l’efficacité d’une nouvelle thérapie. Afin de commercialiser les thérapies biologiques, cellulaires et géniques, il faut soumettre une présentation de drogue nouvelle. La présentation doit contenir les résultats des essais précliniques et cliniques, qu’ils aient été effectués au Canada ou ailleurs, ainsi que des détails sur la chimie et la fabrication du produit, les allégations thérapeutiques et les mesures de gestion des risques proposées. Il est important de noter que les thérapies cellulaires et géniques pourraient se qualifier pour une évaluation prioritaire ou une autorisation conditionnelle. Bon nombre de patients à qui les thérapies cellulaires et géniques sont destinées vivent avec des maladies ou des affections graves, qui mettent la vie en danger ou qui sont sévèrement débilitantes. Une évaluation prioritaire ou une autorisation conditionnelle peut être accordée lorsqu’il s’agit de maladies ou d’affections pour lesquelles aucun médicament n’est offert sur le marché canadien, ou lorsque les thérapies cellulaires ou géniques constituent une amélioration considérable par rapport aux traitements existants ou aux mesures préventives.

Les modifications proposées au Règlement sur les aliments et drogues pourraient également autoriser les présentations en continu et l’utilisation de conditions pour ces types de médicaments.

Ce que les propriétaires des traitements doivent savoir

Qu’elles s’apprêtent ou non à lancer un nouveau produit, les compagnies pharmaceutiques qui lancent des thérapies cellulaires ou géniques devraient commencer à planifier leur stratégie d’accès au marché plus tôt que d’habitude afin de s’assurer que leur produit soit remboursé. Elles doivent comprendre le parcours des clients et le parcours clinique qu’elles appuient et définir les points d’accès, en faisant participer les parties prenantes tout au long du processus.

Les fabricants doivent soumettre une présentation aux agences des technologies de la santé (ATS) du Canada, comme l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESS). Ces deux organismes indépendants sans but lucratif sont responsables de fournir aux décideurs du système de santé canadien des données objectives pour les aider à prendre des décisions éclairées sur l’utilisation optimale des médicaments et des instruments médicaux dans le système de santé canadien. Par exemple, un fabricant doit démontrer aux patients, fournisseurs de soins de santé et payeurs, les avantages d’un traitement unique par rapport à des traitements à vie pour certaines maladies chroniques. Pour faciliter le remboursement, il peut également être nécessaire de créer des structures de paiement personnalisées qui tiennent compte des meilleurs résultats pour les patients.

Comme un nombre relativement faible de patients sera admissible aux traitements cellulaires et géniques, les fabricants pourraient être appelés à investir dans des stratégies qui créent une approche normalisée pour l’accès par les patients, mais qui demeurent évolutives. Par exemple, les fabricants devraient envisager de se joindre à une plate-forme destinée à l’ensemble de l’industrie ou à un système que les fournisseurs de soins de santé d’un pays donné peuvent utiliser pour accéder à de multiples thérapies cellulaires et géniques. Le Canada est l’endroit idéal pour utiliser ces stratégies de créneaux pour le lancement de nouvelles thérapies qui pourraient ensuite être élargies à l’ensemble du monde. Un partenaire de commercialisation qui peut déployer un modèle intégré peut aider les fabricants à franchir chaque étape du processus de commercialisation d’un produit innovant.

Pourquoi une solution intégrée est-elle préférable

Les fabricants devraient réévaluer les services exhaustifs et les capacités qu’ils offrent et envisager une approche de commercialisation personnalisée qui met l’accent sur la valeur réelle du traitement et qui donne les résultats escomptés.

Certaines des considérations suivantes devraient faciliter le parcours du patient :

  • Inscription simplifiée et suivi/engagement 
  • Modèles de logistique intégrée et interactions avec les centres clés
  • Accès rapide à la thérapie
  • Assistance financière souple

De plus, la stratégie d’accès au marché du fabricant devrait tenir compte de l’importance d’établir des liens avec la communauté clinique, les centres d’étude et les centres d’excellence au Canada et du rôle des groupes de défense des patients, particulièrement dans les domaines des maladies rares et de l’oncologie.

Le bon partenaire peut aider les fabricants à répondre aux questions concernant les sujets suivants :

  • Le volume et la complexité des patients, qui augmenteront au fil du temps en raison du nombre croissant de thérapies et d’indications;
  • La nécessité d’avoir un registre des patients;
  • Les lieux de soins au Canada (à l’heure actuelle, les hôpitaux pour les payeurs publics et le gouvernement) 
    La définition habituelle de rentabilité que donnent les ATS de rentabilité par rapport au coût des thérapies cellulaires et géniques.
  • La nécessité d’avoir des ententes basées sur les résultats et sur des données concrètes qui garantissent les résultats pour le patient et offrent des structures de paiement uniques pendant une longue période.

Comme ces questions sont complexes, la planification doit être effectuée plus en aval que lors du lancement d’un médicament ordinaire.

Il est important de trouver le bon partenaire de commercialisation pour tout nouveau produit, mais encore plus lorsqu’il s’agit de thérapies cellulaires et géniques. Un partenaire stratégique et connecté est encore plus important si l’on tient compte des défis qu’il faudra relever et de la demande pour de nouveaux modèles d’accès et de remboursement qui peuvent être normalisés dans l’ensemble de l’industrie. Les fabricants doivent choisir un partenaire avec une connaissance approfondie des exigences réglementaires locales au sein du pays ainsi que de l’empreinte internationale requise pour faire des économies d’échelle. Ils doivent chercher un partenaire qui tire profit de l’expertise et des données accumulées au fil des ans en matière de commercialisation d’autres thérapies complexes, mais qui a également la souplesse nécessaire pour créer une nouvelle approche personnalisée lorsque cela est approprié.

Innomar Strategies fait constamment preuve d’innovation pour répondre aux demandes de traitements émergents et des patients qui en ont besoin.

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